毛霉菌病是一種致死率極高的侵襲性真菌病，常見(jiàn)于糖尿病、血液系統(tǒng)惡性腫瘤及免疫功能低下人群。由于有效抗真菌藥物選擇有限，治療挑戰(zhàn)巨大。兩性霉素B是毛霉菌病的基礎(chǔ)治療藥物，但傳統(tǒng)劑型的腎毒性等問(wèn)題限制了其應(yīng)用。國(guó)產(chǎn)ABCD自2021年獲批上市以來(lái)，提高了藥物的可及性。

本研究為一項(xiàng)單中心、回顧性、真實(shí)世界研究，納入2021年8月至2024年4月在華山醫(yī)院接受ABCD治療的38例毛霉菌病患者。研究旨在評(píng)估長(zhǎng)期、低劑量ABCD在初始治療和挽救治療中的療效與安全性，并分析影響90天預(yù)后的因素。

研究結(jié)果

本研究共納入38例毛霉菌病患者，其中肺毛霉菌病最為常見(jiàn)（60.5%），糖尿病是主要的危險(xiǎn)因素（55.3%），根霉菌屬為最常見(jiàn)的致病菌。

在治療方面，ABCD初始治療的中位劑量為2.3 mg/kg/天，中位用藥天數(shù)38天（IQR 14–71），臨床有效率達(dá)63.0%；挽救治療的中位劑量為2.5 mg/kg/天，中位用藥天數(shù)31天（IQR 22–68），臨床有效率達(dá)82.4%。其中26.3%的患者聯(lián)合使用ABCD與唑類(lèi)藥物，主要用于危重病例；34.2%的患者接受了手術(shù)治療，其90天生存率為76.9%。

安全性方面，以低鉀血癥（39.5%）和血肌酐升高（36.8%）最為常見(jiàn)，通常出現(xiàn)在用藥后3-4周，但多數(shù)為1-2級(jí)，僅1例因嚴(yán)重不良反應(yīng)中斷治療。

預(yù)后分析顯示，患者30天和90天全因死亡率分別為10.5%和15.8%，1年總生存率達(dá)81.1%。多因素分析提示，基線使用糖皮質(zhì)激素是影響90天生存率的獨(dú)立危險(xiǎn)因素（HR 9.44，P=0.007）。