前言

第67屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)于當(dāng)?shù)貢r(shí)間2025年12月6日-9日在美國(guó)奧蘭多隆重召開。作為血液學(xué)領(lǐng)域規(guī)模最大、涉及范圍最廣的國(guó)際學(xué)術(shù)盛會(huì)之一，此次會(huì)議公布了最前沿的血液學(xué)進(jìn)展和突破性臨床研究，推動(dòng)了血液學(xué)科的發(fā)展與進(jìn)步。
米托蒽醌脂質(zhì)體（Lipo-MIT）是石藥集團(tuán)自主研發(fā)、具有獨(dú)立知識(shí)產(chǎn)權(quán)的2類新藥，于2022年1月7日獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市。在此次ASH盛會(huì)上米托蒽醌脂質(zhì)體進(jìn)行了多項(xiàng)最新研究成果展示，包括1項(xiàng)口頭匯報(bào)（Oral）、20項(xiàng)壁報(bào)（Poster）及3項(xiàng)在線摘要（Online Publication Only），共計(jì)24項(xiàng)研究，涉及淋巴瘤和白血病領(lǐng)域，為血液系統(tǒng)腫瘤臨床治療選擇提供了新參考。

1.?淋巴瘤領(lǐng)域

外周T細(xì)胞淋巴瘤

口頭匯報(bào)

摘要號(hào)：776中山大學(xué)腫瘤防治中心黃慧強(qiáng)教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體對(duì)比西達(dá)本胺治療復(fù)發(fā)/難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤的多中心、前瞻性、隨機(jī)對(duì)照 Ⅲ 期研究”，從 2021 年 4 月到 2024 年 10 月，共入組 193 例患者，隨機(jī)分配至Lipo-MIT組（n=97）或西達(dá)本胺組（n=96）。在Lipo-MIT組中位隨訪 11.1 個(gè)月和西達(dá)本胺組中位隨訪 8.4 個(gè)月時(shí)，IRC 評(píng)估的中位PFS在Lipo-MIT組為 7.5 個(gè)月，在西達(dá)本胺組為 2.6 個(gè)月（風(fēng)險(xiǎn)比[HR] 0.58, 95% CI: 0.41-0.81; P=0.0008）。西達(dá)本胺組有 27 例患者（28.1%）交叉至Lipo-MIT組。Lipo-MIT組的中位OS為 14.0 個(gè)月，而西達(dá)本胺組為 8.8 個(gè)月（HR 0.78, 95% CI: 0.54-1.13）。Lipo-MIT組的CR率和ORR顯著高于西達(dá)本胺組（CR率, 13.4% vs 7.3%；ORR, 36.1% vs 18.8%）。≥3 級(jí)治療中出現(xiàn)的不良事件（TEAE）和嚴(yán)重不良事件（SAE）的發(fā)生率在兩組間相似（78.9% vs 81.1% 和 43.2% vs 45.3%）。心臟毒性（任何級(jí)別）的發(fā)生率在兩組間相當(dāng)（21.1% vs 30.5%），大多數(shù)事件為 1-2 級(jí)。因AE導(dǎo)致治療終止的比例分別為 15.8% vs 14.7%。

壁報(bào)

摘要號(hào)：1864中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院劉慧敏（鄒德慧）教授發(fā)表一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合西達(dá)本胺、阿扎胞苷和潑尼松（CAMP 方案）治療初治濾泡輔助T衍生的外周 T 細(xì)胞淋巴瘤的臨床研究”，截止投稿時(shí)間，入組20例患者，CR率為 95%，ORR 為 100%。中位隨訪10個(gè)月，1年 PFS率為 61%，1年OS率為78%。TRAEs主要為骨髓抑制毒性，經(jīng)支持治療可恢復(fù)。

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摘要號(hào)：1878哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體注射液治療外周T細(xì)胞淋巴瘤的有效性和安全性：一項(xiàng)多中心、非干預(yù)性、雙向隊(duì)列的真實(shí)世界研究”，截至 2025 年 2 月，共納入 609 例患者（115例初治PTCL，494例R/R PTCL）。初治PTCL患者中，CR 率為48.2%（53/110），ORR 為83.6%（92/110）；中位隨訪時(shí)間為11.6個(gè)月，中位PFS為14.6個(gè)月，中位OS尚未達(dá)到，1年OS率為88.0%。R/R PTCL患者中，CR 率為29.2%（133/456），ORR 為62.1%（283/456）；中位隨訪時(shí)間為6.5個(gè)月，中位PFS為9.9個(gè)月，中位OS尚未達(dá)到，1年OS率為78.2%。≥3 級(jí)TRAEs發(fā)生率為 66.0%（402/608），主要為血液學(xué)不良事件。非血液學(xué) TRAEs 主要為 1-2 級(jí)；未觀察到意外或嚴(yán)重不良事件。

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摘要號(hào)：3639中山大學(xué)腫瘤防治中心李志銘教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合西達(dá)本胺治療復(fù)發(fā)難治外周T細(xì)胞淋巴瘤的多中心、單臂、前瞻性 Ⅰ/Ⅱ 期臨床研究”，截至 2025 年 5 月，Ⅱ 期階段有 28 例符合條件的患者入組。療效可評(píng)估患者中，ORR 和 CR率分別為 70.8%（17/24）和 45.8%（11/24）。中位隨訪時(shí)間為 5.3 個(gè)月，中位 PFS 為 13.5 個(gè)月，而中位 OS 未達(dá)到。1 年PFS率為 67.0%，1 年OS率為69.8%。常見(jiàn)的 3/4 級(jí)TRAEs主要為血液系統(tǒng)毒性，總體安全性可控。

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摘要號(hào)：3647天津醫(yī)科大學(xué)腫瘤醫(yī)院張會(huì)來(lái)教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合環(huán)磷酰胺、長(zhǎng)春新堿、依托泊苷和潑尼松（CMOEP）方案治療初治外周 T 細(xì)胞淋巴瘤的臨床研究”，從 2024年6月至2025年3月，共入組20例患者。截至投稿時(shí)，19例患者完成至少一次療效評(píng)估，CR率達(dá)68.4%（13/19），ORR為94.7%（18/19）。在8例可進(jìn)行PET/CT評(píng)估的患者中，CR率為87.5%（7/8），ORR達(dá)100.0%（8/8）。中位隨訪4.2個(gè)月時(shí)，中位PFS和OS均未達(dá)到，6個(gè)月DoR率為100.0%。常見(jiàn)的 3/4 級(jí)TRAEs主要為血液學(xué)毒性。

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摘要號(hào)：3652山西省腫瘤醫(yī)院蘇麗萍教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合阿扎胞苷和西達(dá)本胺（MAC）方案治療血管免疫母細(xì)胞性T細(xì)胞淋巴瘤（AITL）的前瞻性臨床研究”，在 2022 年 11 月至 2025 年 6 月期間，共納入 8 例新診斷的 AITL 患者和 9 例復(fù)發(fā)/難治性 AITL 患者。其中 14 例患者可進(jìn)行評(píng)估，在 7 例新診斷患者中，最佳ORR為 100%（7/7），CR率也為 100%（7/7）。對(duì)于 7 例復(fù)發(fā)/難治性患者，最佳 ORR 為 100%（7/7），CR率為 71.4%（5/7）。中位隨訪時(shí)間為 13 個(gè)月，新診斷患者的 1 年PFS率為 100%，復(fù)發(fā)/難治性患者的 1 年PFS率為 85.7%。TRAEs發(fā)生率為35.3%，通過(guò)臨床支持性護(hù)理，所有患者均恢復(fù)，沒(méi)有治療相關(guān)死亡和不良心臟事件發(fā)生。

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摘要號(hào)：5423北京協(xié)和醫(yī)院周道斌教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合吉西他濱、地塞米松和順鉑（M-GDP）治療復(fù)發(fā)/難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤的I/II期臨床研究”，截至2025年5月，入組23例患者（I 期 9 例，II 期 14 例），其中19 例（82.6%）為原發(fā)難治患者。 I 期研究中未出現(xiàn)DLT事件，Lipo-MIT 的RP2D確定為 20 mg/m2。中位隨訪10.4個(gè)月后，所有患者可評(píng)估療效（n = 23），最佳 ORR 和 CR 率分別為 65.2%（15/23）和 39.1%（9/23）。此外，在原發(fā)難治、末線難治、高危（IPI 3 - 5）以及高 Ki67 表達(dá)（≥70%）的患者中觀察到了有前景的抗腫瘤活性。中位PFS為6.8個(gè)月，中位OS為17.6個(gè)月。最常見(jiàn)3/4級(jí)TRAEs主要是血液學(xué)毒性，整體安全性可控。

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彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤

壁報(bào)

摘要號(hào)：1920江蘇省人民醫(yī)院徐衛(wèi)教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺、長(zhǎng)春新堿和潑尼松（R-CMOP）樣方案治療基于心功能篩選的初治彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤的開放、單臂、多中心臨床研究”，截至2025年7月研究入組14例患者（1例左心室射血分?jǐn)?shù)為 52%，13例患有心血管疾?。?，其中5例（35.7%）為既往接受1-3個(gè)周期的R-CHOP 治療后出現(xiàn)心臟不良事件患者。中位隨訪5.4個(gè)月后，12例患者療效可評(píng)估，ORR為 83.3%（10/12），CR率為 58.3%（7/12）。中位PFS、OS和DoR數(shù)據(jù)尚未成熟。3/4 級(jí)治療相關(guān)不良事件均為血液學(xué)不良事件，總體安全性可控。1例患者3級(jí)心電圖 QTc 間期延長(zhǎng)，但經(jīng)治療后緩解。治療后未觀察到心臟生物標(biāo)志物（cTnT、CK-MB、BNP）或左心室功能的新發(fā)/惡化異常。

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摘要號(hào)：3697山西省腫瘤醫(yī)院蘇麗萍教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺、長(zhǎng)春新堿和潑尼松（R-CMOP）方案治療老年初治彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤的多中心、前瞻性臨床研究”，截至 2025 年 5 月，共有 34 例新診斷的DLBCL患者入組。28 例患者可評(píng)估療效，ORR為 92.9%（26/28），CR率為 57.1%（16/28）。中位隨訪時(shí)間為 5.6 個(gè)月，中位PFS為 13.8 個(gè)月，中位DoR為 12.5 個(gè)月，中位OS尚未達(dá)到。常見(jiàn)的 3/4 級(jí)TRAEs主要為血液系統(tǒng)毒性，總體安全性可控，在研究期間未報(bào)告心臟毒性。

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摘要號(hào)：4545中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王一（鄒德慧）教授發(fā)表一項(xiàng)“雙特異性抗體作為CD19 CAR-T細(xì)胞療法±HDT/ASCT前的安全有效的橋接療法治療R/R DLBCL的回顧性研究”，橋接方案為格菲妥單抗±化療（GVM [吉西他濱、長(zhǎng)春瑞濱、米托蒽醌脂質(zhì)體] /GemOx [吉西他濱、奧沙利鉑]）。截至投稿時(shí)間，入組11例患者，橋接治療的反應(yīng)為：CR率27.3%（3/11），ORR 81.8%（9/11）。CAR-T治療后PET-CT評(píng)估的最佳緩解為：CR率81.8%（9/11），ORR達(dá)到100%（11/11）。中位隨訪12個(gè)月，無(wú)患者出現(xiàn)疾病進(jìn)展或死亡。不良事件包括CRS：雙特異性抗體橋接治療后發(fā)生率為63.6%（7/11）（均為1級(jí)），CD19 CAR-T療法后發(fā)生率為90.9%（10/11）（均為1級(jí)）。治療期間未發(fā)生ICANS。

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摘要號(hào)：5468蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院曲昌菊教授發(fā)表一項(xiàng)“雙表觀遺傳藥物（西達(dá)本胺和阿扎胞苷）聯(lián)合奧妥珠單抗和米托蒽醌脂質(zhì)體作為挽救化療方案治療DLBCL的II期臨床研究”，截至投稿時(shí)間，入組26例患者，接受CAGM方案治療2周期后，療效數(shù)據(jù)顯示ORR為76.9%，CR率為38.5%。在20例緩解者中，6例接受了額外的 CAGM，在6個(gè)周期CAGM后，ORR 和 CRR 分別為 83.3% 和66.7%。此外，4例患者接受了ASCT，5例接受了CAR-T治療，5例接受了序貫ASCT后CAR-T治療。鞏固治例療后，最佳ORR和CRR分別為81.2%和100%。中位隨訪28.5個(gè)月，中位PFS為16.2個(gè)月，中位OS未達(dá)到。1年OS率和PFS率分別為80.2%和56.7%，2年OS率和PFS率分別為67.9%和49.6%。最常見(jiàn)的AE是血液學(xué)毒性。

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摘要號(hào)：5476山西省腫瘤醫(yī)院蘇麗萍教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合利妥昔單抗、吉西他濱、地塞米松、順鉑（R-GDPM）方案治療復(fù)發(fā)/難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤的多中心、單臂臨床研究”，截至 2025 年 3 月，共納入 33 例患者。有 30 例患者可療效評(píng)估，ORR為 80%（24/30），CR率為 50%（15/30）。在接受≥4 個(gè)治療周期的患者中，ORR 為 100%（17/17），CR率為 82.4%（14/17）。常見(jiàn)的 3/4 級(jí)TRAEs主要為血液系統(tǒng)毒性，總體安全性可控，未出現(xiàn)治療相關(guān)的死亡病例或心臟不良事件。

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摘要號(hào)：5935華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院梅恒教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合利妥昔單抗/澤貝妥單抗/奧妥珠單抗、異環(huán)磷酰胺和依托泊苷（R/G/Z-MINE）方案的橋接治療（BT）使高風(fēng)險(xiǎn)復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞淋巴瘤能夠有效接受CAR-T治療的回顧性臨床研究”，2022年2月至2024年8月期間，納入了22例接受CAR-T前至少一個(gè)周期R/G/Z-MINE方案治療的R/R B細(xì)胞淋巴瘤患者。所有患者均成功進(jìn)入后續(xù)的CAR-T治療，白細(xì)胞分離術(shù)至CAR-T輸注的中位間隔時(shí)間為43天。在對(duì)BT有反應(yīng)的14例患者（63.6%）中，6例大包塊患者在BT后病灶縮小至<75mm。CAR-T治療的總體ORR為72.7%（16/22），CR率為59.1%（13/22）。R/G/Z-MINE作為BT方案未顯著增加血液學(xué)毒性風(fēng)險(xiǎn)。

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非霍奇金淋巴瘤

l壁報(bào)

摘要號(hào)：1919中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院邱錄貴教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體、吉西他濱和長(zhǎng)春瑞濱聯(lián)合或不聯(lián)合CD20 單抗（GVM±R）方案治療復(fù)發(fā)難治侵襲性非霍奇金淋巴瘤的臨床研究”，2024年2月至2025年3月，共入組68例患者。其中52例（76.5%）為原發(fā)難治患者，55例（80.9%）為末線難治患者。截至2025年7月24日，52例患者完成至少一次療效評(píng)估，ORR達(dá)71.2%（37/52），CR率為40.4%（21/52）。原發(fā)難治患者的ORR為64.1%（25/39），CR率為38.5%（15/39）；末線難治患者的ORR為65.9%（27/41），CR率為36.6%（15/41）。常見(jiàn)的 3/4 級(jí)TRAEs主要為血液學(xué)毒性。

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摘要號(hào)：1924

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院黃海雯教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合環(huán)磷酰胺、長(zhǎng)春新堿、潑尼松聯(lián)合或不聯(lián)合利妥昔單抗（CMOP±R）方案治療初治非霍奇金淋巴瘤的單臂、多中心、前瞻性臨床研究”，截至 2025 年 8 月，共有 27 例患者納入分析。CR率為 70.4%（19/27），ORR為 100%（27/27）。其中，完成全部 6 個(gè)治療周期的患者（n = 17）CR率為 76.5%（13/17）。中位隨訪時(shí)間為 5.3 個(gè)月，中位PFS和中位OS均未達(dá)到。MAIC分析表明，CMOP±R 方案在初治DLBCL和PTCL患者中的療效優(yōu)于傳統(tǒng)方案。最常見(jiàn)3/4級(jí)TRAEs主要是血液學(xué)毒性，整體安全性可控。

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2.白血病領(lǐng)域

初治白血病

壁報(bào)

摘要號(hào)：3447

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院張?zhí)K江教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體、皮下注射阿糖胞苷和粒細(xì)胞集落刺激因子（CMG）聯(lián)合維奈克拉（VEN）治療繼發(fā)或老年AML的多中心、前瞻性、單臂臨床研究”。截至投稿時(shí)間，研究共入組63例患者。療效結(jié)果顯示：誘導(dǎo)治療后，所有患者的ORR為74.2%，CRc和MRD陰性率分別為72.6%和65.4%；1例患者（1.6%）在誘導(dǎo)期間死亡。3/4級(jí)不良事件主要為血液學(xué)毒性。與同期匹配的、使用標(biāo)準(zhǔn)維奈克拉聯(lián)合阿扎胞苷（VA）方案作為誘導(dǎo)治療的63例患者（匹配因素包括年齡和ELN風(fēng)險(xiǎn)分層）相比，兩組的CRc率和ORR無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。然而，CMG+VEN組的MRD陰性率顯著高于VA組（P=0.033），且CMG+VEN組的住院時(shí)間顯著短于VA組（P=0.014）。中位隨訪9.5個(gè)月，1年OS率為81%，1年RFS率為57%。對(duì)于繼發(fā)和老年AML患者，CMG+VEN代表了一種更安全的替代方案，顯示出更高的MRD陰性率，值得進(jìn)一步研究。

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摘要號(hào)：3456第四軍醫(yī)大學(xué)唐都醫(yī)院秦?zé)槦樈淌陂_展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合維奈克拉和阿扎胞苷（VAM方案）治療初治AML的多中心、單臂、前瞻性臨床研究”。截至2025年5月1日，共入組51例患者。首次誘導(dǎo)治療后，CRc率為74.5%（38/51），ORR為86.3%（44/51）。亞組分析顯示，VAM方案在預(yù)后中等和不良患者中ORR分別為100%和94.1%。中位隨訪5.8個(gè)月，62.7%（32/51）患者仍處于完全緩解狀態(tài)，中位EFS和OS均未達(dá)到。首次誘導(dǎo)期間中位紅細(xì)胞和血小板輸注量分別為6單位和3個(gè)治療量，低于傳統(tǒng)“3+7”方案，且未發(fā)生治療相關(guān)性死亡，安全性良好。

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摘要號(hào)：5235武漢大學(xué)中南醫(yī)院周芙玲教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體、阿糖胞苷聯(lián)合阿扎胞苷（MA+AZA）對(duì)比柔紅霉素、阿糖胞苷聯(lián)合阿扎胞苷（DA+AZA）方案治療初治AML的前瞻性、多中心、隨機(jī)對(duì)照研究”。截至2025年7月15日，共22例患者隨機(jī)入組：MA+AZA組（n=11）；DA+AZA組（n=11）。MA+AZA組治療結(jié)束時(shí)的CR率高于DA+AZA組（72.7% vs. 63.6%， P<0.05），未緩解率低于DA+AZA組（18.2% vs. 27.3%， P<0.05）。MA+AZA組和DA+AZA組3/4級(jí)不良事件發(fā)生率（72.7% vs. 81.8%）以及嚴(yán)重不良事件發(fā)生率（9.1% vs. 27.3%）相當(dāng)。MA+AZA組與DA+AZA組最常見(jiàn)的3/4級(jí)不良事件為骨髓抑制（100% vs. 100%）、感染（36.4% vs. 54.5%）、肝臟毒性（9.1% vs. 9.1%）、心血管毒性（9.1% vs. 0%）。未發(fā)生治療相關(guān)性死亡。

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復(fù)發(fā)難治白血病

壁報(bào)

摘要號(hào)：3464浙江大學(xué)附屬第一醫(yī)院金潔教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合阿糖胞苷和維奈克拉（MAV方案）治療復(fù)發(fā)難治性AML的前瞻性研究”。截至2025年5月，該研究共入組20例患者。療效結(jié)果顯示：所有患者的CRc率達(dá)65%（13/20），ORR為70%（14/20）。在達(dá)到CRc的患者中，流式MRD轉(zhuǎn)陰率為84.6%（11/13）。既往有維奈克拉暴露的患者中，CRc率仍達(dá)64.3%（9/14），其中維奈克拉復(fù)發(fā)和難治者的CRc率分別為75%（6/8）和50%（3/6）。中位隨訪3.0個(gè)月，中位RFS和OS均未達(dá)到。治療相關(guān)不良事件以血液學(xué)毒性為主；在達(dá)到CRc的患者中，中性粒細(xì)胞＜0.5×109/L的中位持續(xù)時(shí)間為24天（范圍10-41），血小板＜25×109/L的中位持續(xù)時(shí)間為21.5天（范圍4-46），整體安全性可控。

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其他

壁報(bào)

摘要號(hào)：2423西安交通大學(xué)第一附屬醫(yī)院賀鵬程教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合塞替派-白消安-氟達(dá)拉濱（MTBF）對(duì)比TBF方案用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)白血?。?/span>CNSL）患者allo-HSCT預(yù)處理的單中心回顧性病例對(duì)照研究”。研究納入2022年2月至2025年6月期間的21例CNSL患者，MTBF組與TBF組按1:2進(jìn)行匹配（n=7 vs 14）。中位隨訪時(shí)間27個(gè)月（范圍1-42），所有患者均實(shí)現(xiàn)造血重建，中性粒細(xì)胞和血小板恢復(fù)的中位時(shí)間分別為10天（范圍9-19）和12天（范圍9-41）。所有患者1年PFS率為69.3%±11.9%，1年OS率為72.1%±10.9%，1年累積復(fù)發(fā)率為29.2%。兩組在預(yù)處理相關(guān)不良反應(yīng)、造血恢復(fù)以及急性/慢性GVHD發(fā)生率方面均無(wú)顯著差異，但MTBF組（無(wú)復(fù)發(fā)）在PFS和OS方面均顯示出優(yōu)于TBF組（6例復(fù)發(fā)）的趨勢(shì)。

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摘要號(hào)：3406華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授開展了一項(xiàng)“含米托蒽醌脂質(zhì)體方案治療髓系肉瘤（MS）的單中心回顧性研究”。研究分析了2022年6月至2024年1月期間的6例患者，均接受含米托蒽醌脂質(zhì)體（中位劑量23.9 mg/m2）的聯(lián)合方案誘導(dǎo)治療。經(jīng)1-2周期誘導(dǎo)治療，3例原發(fā)孤立性MS患者中，1例達(dá)CR，2例達(dá)PR，其中2例接受allo-HSCT后仍存活。1例同時(shí)伴髓內(nèi)疾病患者誘導(dǎo)治療后骨髓及髓外病灶均達(dá)CR，且流式MRD轉(zhuǎn)陰。2例復(fù)發(fā)性MS患者均未緩解。誘導(dǎo)治療最常見(jiàn)不良事件為血液學(xué)毒性、肺部感染和發(fā)熱，經(jīng)支持治療后均可控。

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在線摘要

摘要號(hào)：6782蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院陳蘇寧教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體（Lipo-MIT）在AML中的藥效學(xué)與機(jī)制研究”，比較了Lipo-MIT與傳統(tǒng)米托蒽醌（MIT）在兩種AML小鼠模型（NUP98-HOXA9和MLL-AF9）中的抗腫瘤活性及機(jī)制差異。結(jié)果顯示，Lipo-MIT更有效降低了關(guān)鍵部位的白血病負(fù)荷，并顯著延長(zhǎng)小鼠的OS。進(jìn)一步探索其機(jī)制發(fā)現(xiàn)，Lipo-MIT在骨髓中藥物濃度更高，可誘導(dǎo)更強(qiáng)且持久的白血病細(xì)胞凋亡。此外，Lipo-MIT表現(xiàn)出更持久且更強(qiáng)的免疫調(diào)節(jié)作用。在維奈克拉耐藥的MLL-AF9模型中，初步探索顯示Lipo-MIT聯(lián)合維奈克拉和阿扎胞苷方案可進(jìn)一步延長(zhǎng)生存期。

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摘要號(hào)：6944陸軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院張曦、文欽教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合克拉屈濱、阿糖胞苷和粒細(xì)胞集落刺激因子（CLAG-M）方案治療復(fù)發(fā)難治AML的前瞻性、多中心臨床研究”。截至2025年6月，共入組27例患者。一周期的CRc率和ORR分別為63.0%（17/27）和70.4%（19/27）。在達(dá)到CRc的患者中，一周期流式MRD陰性率為80.0%（12/15）。7例患者接受了2周期治療，均達(dá)到CRc且流式MRD陰性。中位隨訪3.3個(gè)月，6個(gè)月RFS率和OS率分別為80.8%和71.4%。在達(dá)到CRc的患者中，4例直接行移植，2例接受鞏固治療后行移植，9例未接受進(jìn)一步治療。6例接受移植患者的6個(gè)月RFS和OS率均為100%。常見(jiàn)的3/4級(jí)治療相關(guān)不良事件主要為血液學(xué)毒性。

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摘要號(hào)：6954陸軍軍醫(yī)大學(xué)第一附屬醫(yī)院徐雙年教授開展了一項(xiàng)“米托蒽醌脂質(zhì)體聯(lián)合維奈克拉、阿扎胞苷（VAM）方案治療復(fù)發(fā)難治AML的劑量遞增臨床研究”。該團(tuán)隊(duì)經(jīng)過(guò)藥物篩選發(fā)現(xiàn)米托蒽醌或米托蒽醌脂質(zhì)體（Lipo-MIT）與維奈克拉具有協(xié)同效應(yīng)，體內(nèi)外實(shí)驗(yàn)均能夠重新恢復(fù)維奈克拉耐藥AML對(duì)維奈克拉的敏感性?；诖?，設(shè)計(jì)了I期臨床研究，以評(píng)估VAM方案在復(fù)發(fā)難治AML患者中的安全性和初步療效。初步結(jié)果已在2025年EHA 年會(huì)（摘要號(hào) PS1516）上公布。值得注意的是，在10例既往接受過(guò)維奈克拉治療的患者中，有6例（60%）在一周期后達(dá)CRc。截至2025年5月，中位隨訪7.6個(gè)月，6個(gè)月RFS率和OS率分別為83.3%和72.7%。研究提示VAM方案可能成為維奈克拉治療失敗的AML患者的潛在挽救治療方案，一項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。